Ārstēšana, Citas slimības

Gēnu redaktors izgriež slimības

Foto - Shutterstock

Jau vairākus gadus gēnu rediģēšanu sauc par zinātnes lielo izrāvienu, kas mainīs pasauli, un nevar noliegt – panākumi ir, piemēram, slavenā “CRISPR-Cas9” metode, kuru izmanto, lai novērstu DNS mutācijas, kas veicina iedzimtu slimību attīstību, aizvietojot slimības skartos gēnus, kas var izraisīt sirds slimības. Tomēr zinātnieki nesēž salikuši rokas klēpī – jaunākā gēnu rediģēšanas tehnika – Adenīna bāzes redaktors – varētu ļaut ārstiem veikt izmaiņas cilvēku DNS un pārveidot “molekulārās mašīnas”, kuras tiešā veidā palīdz radīt cilvēku, tostarp radot dažādas ģenētiskas slimības. Tehnika ārstiem ļautu “izņemt” gēnus, kuri noveduši pie dažādām iedzimtām slimībām, piemēram, akluma, anēmijas, vielmaiņas traucējumiem un cistiskās fibrozes. Turklāt atklājuma autori norāda, ka metode arī ļautu gēnos “ierakstīt” noderīgās mutācijas.

Adenīna bāzes redaktors ir molekulāra mašīna, kas tiešā veidā pārvērš vienu DNS veidojošo bloku citā. DNS sastāv no četriem nukleotīdu veidiem (adenīna, guanīna, citozīna un timīna), kuri savā starpā veido dubultspirāles pārus. Pētījuma autori norāda, ka jebkura gēnu rediģēšana, izmantojot jauno metodi, ir daudz precīzāka par jau minēto “CRISPR” metodi. Viens no pētījuma autoriem, ķīmiķis un molekulārais biologs Deivids Liu norādījis, ka “CRISPR” ir kā šķēres, kamēr bāzes redaktori ir kā pildspalvas. Esam radījuši jaunu “bāzes redaktoru” – molekulāro mašīnu, kura ieprogrammējamā, efektīvā, nenovēršamā un drošā veidā spēj izlabot mutācijas genoma šūnās, sacīja zinātnieks. Viņš gan norāda, ka jaunā metode paredz izmantot “CRSIPR-Cas9” tehniku, taču to modificējot, kā rezultātā jaunā metode neveic izmaiņas, sagriežot dubultspirāli. Tā vietā kombinē trīs proteīnus. Pirmkārt, citidīna deamināzi, kas ir dabisks enzīms, kas pārvērš nukleozīdus citidīnu par uridīnu. Otrkārt, mutētu “Cas9 CRISPR” enzīmu, kas nepārgriež DNS, bet gan izmanto RNA, lai, to izmantojot, veiktu izmaiņas specifiskā DNS kārtībā. Treškārt, proteīnu, kas novērš uridīna pārvēršanos atpakaļ citidīnā. Pēc tam, kad citidīna deamināze pārvērš citidīnu par uridīnu, Adenīna bāzes redaktors “notver” pavedienu, kas ir pretējs modifikācijām un liek šūnu mašinērijai izmainīt guanīnu ar adenīnu un uridīnu uz timīnu.

Adenīna bāzes redaktors jau izmēģināts laboratorijā, ar to izlabojot mutāciju, kas vainīga pie pārmantotās hemohromatozes, kas ir pastiprināta dzelzs uzkrāšanās organismā ar sekojošu tā izgul-snēšanos parenhimatozajos orgānos (aknās, sirdī, aizkuņģa dziedzerī, hipofīzē). Tāpat Adenīna bāzes redaktoru izmantoja arī labvēlīgai mutācijai, kas pasargā no asins slimībām, tostarp anēmijas.

Kā norādījis D. Liu, lai jauno metodi varētu pilntiesīgi izmantot cilvēku ārstēšanai, nepieciešams veikt vēl ļoti daudz izmēģinājumu. “Jāpārliecinās par metodes drošību, labvēlīgo ietekmi uz dzīvniekiem un pacientiem un jāsalīdzina ieguvumi ar iespējamiem blakusefektiem. Mums priekšā vēl ir ļoti daudz darba,” sacīja D. Liu. Kaut arī atklājums vēl ir tikai pamata stadijā, tā iespējamo ietekmi uz cilvēku dzīvi jau novērtējuši citi zinātnieki, atklājumu saucot par “aizraujošu” un “neticami ietekmīgu”.

Pievienot komentāru