Ārstēšana, Citas slimības

Uzaudzēja kvadrātmetru ādas. Gēnu inženierija glābj “tauriņbērnu”

Shutterstock ilustrācija

Apmēram 500 000 pasaules iedzīvotāju cieš no retās un ārkārtīgi smagās saistaudu slimības – bulozās epidermolīzes jeb “tauriņa ādas”. Tā to sauc viena iemesla dēļ – cilvēku āda ir tik trausla kā tauriņu spārni. Katrs mazākais pieskāriens cilvēkam rada mokošas sāpes, uz ādas izveidojas pūžņojošas čūlas, ir grūtības ēst (slimība var skart arī mutes, barības vada u. c. gļotādas), gulēt, valkāt apģērbu, slimību padarot par vienu no mokošākajām, kāda vien iespējama.

 

Atgrūž svešu ādu

Līdz šim tā uzskatīta par neārstējamu slimību, ko ar dažādu medikamentu palīdzību var tikai nedaudz ierobežot un mazināt ciešanas. Tomēr ir parādījusies cerība – zinātniekiem, izmantojot cilmes šūnas un gēnu terapiju, kādam septiņus gadus vecam bērnam no Vācijas izdevies aizstāt mirušo ādu ar pavisam jaunu. Izrādās, operācijas notikušas jau pirms diviem gadiem, taču tikai tagad zinātnieki bijuši gana droši, ka bērna ķermenis jauno ādu pieņēmis. Pētījums un process aprakstīts populārajā zinātnes žurnālā “Nature”.

Varētu domāt, ka ideja ir tik pašsaprotama, ka tai būtu jābūt jau plaši lietotai. Tomēr problēma ir slimības skartajā – līdz šim pacientu ķermenis jauno ādu atgrūda. Bērns, kuram uzaudzēta jaunā āda, bija zaudējis 2/3 ādas – āda pilnībā bija zaudēta uz muguras, kājām un daudzviet citur. Pie visa vainīga bija mutācija vienā no trim gēniem – LAMA3, LAMB3 vai LAMC2, kas rada proteīnu laminīnu 332, kas savukārt palīdz piestiprināt ādas virskārtu – epidermu – zemākiem ādas slāņiem.

 

Zēns Vācijā bulozās epidermolīzes dēļ bija zaudējis 80% no ādas. Ar sarkano krāsu apzīmētas vietas, kur āda bija zaudēta, bet ar zaļo – kur ādu klāja pūšļi. Cilvēkus ar šo slimību sauc par "tauriņbērniem", jo to āda ir tik trausla kā tauriņa spārni. TOBIASA HIRŠA ATTĒLS/RŪRAS UNIVERSITĀTES BĒRNU SLIMNĪCA
Zēns Vācijā bulozās epidermolīzes dēļ bija zaudējis 80% no ādas. Ar sarkano krāsu apzīmētas vietas, kur āda bija zaudēta, bet ar zaļo – kur ādu klāja pūšļi. Cilvēkus ar šo slimību sauc par “tauriņbērniem”, jo to āda ir tik trausla kā tauriņa spārni. TOBIASA HIRŠA ATTĒLS/RŪRAS UNIVERSITĀTES BĒRNU SLIMNĪCA

Uzaudzēja kvadrātmetru ādas

Ārsti Vācijā Bohumas pilsētas Rūras universitātes bērnu slimnīcā jau bija teju zaudējuši cerību, jo bērna ķermenis atgrūdis sava tēva ādas transplantu, taču slimnīcas ārsts Tobiass Rothefts sazinājies ar Mišelu de Luku no Itālijas Modēnas un Redžo Emīlijas universitātes Reģeneratīvās medicīnas centra, kuru uzskata par pionieri šādos ādas uzaudzēšanas gadījumos. Taču salīdzinājumā ar šo gadījumu de Luka bija veicis pavisam nelielas korekcijas. De Luka ar komandu bija uzaudzējis ādu tikai papīra lapas lielumā, taču šoreiz zinātniekiem nācās “uzaudzēt” 14 reizes vairāk jaunas ādas – teju kvadrātmetra platībā.

“Nature” vēsta, ka 2015. gada septembrī zinātnieki no zēna paņēmuši četru kvadrātcentimetru lielu slimības neskartu ādas paraugu, no kā laboratorijā izaudzējuši ādas cilmes šūnas. Pēcāk zinātnieki izmantoja retrovīrusu, ar kura palīdzību laboratorijā izaudzētajās ādas cilmju šūnu DNS ievietoja veselīgu LAMB3 gēna kopiju. Visbeidzot, šādi ģenētiski izlabotas ādas šūnas zinātnieki izaudzēja lielākas un ķirurģiski uzstādīja zēnam.

Šobrīd zēns iet skolā, spēlē futbolu un veic citas bērnam raksturīgas nodarbes, norādījis cits bērnu slimnīcas ārsts – plastiskais ķirurgs Tobiass Hiršs. Zēnam joprojām ir daži ādas pūšļi vietās, kur āda netika nomainīta, taču, lai to mainītu, ārsti plāno jau nākamās operācijas, lai beigu beigās nomainītu visu slimības skarto ādu. Vienlaikus zinātnieki norāda, ka dažas no izlabotajām cilmes šūnām pašas “lauž” ceļu uz slimo ādu, tādējādi pastāv iespēja, ka jaunā āda izārstēs arī slimo ādu.

 

Pagrieziena punkts terapijā

Cilmes šūnu pētniece Elēna Fuka no Ņujorkas Rokfellera universitātes norādījusi, ka šis gadījums kalpos kā pagrieziena punkts cilmes šūnu gēnu terapijā, uzsverot, ka līdz šim nozarē bijuši dažādi strīdi par to, kā tieši cilmes šūnas ādā reģenerējas. Zēna gadījums parāda, ka ir divas iespējamības. Pirmkārt, katra cilmes šūna, iespējams, pati sevi var kopēt vai pārveidot dažādās nobriedušās ādas šūnās. Otrkārt, ilgdzīvojošās cilmes šūnas – holokloni (dzīvo visu mūžu) – ir kā degviela īslaicīgi dzīvojošajām (dzīvo pāris mēnešus) progenitoršūnām, kas ir nobriedušo ādas šūnu priekšteces. Kā uzsver de Luka, tādējādi zinātniekiem darbā ar holokloniem jābūt ļoti piesardzīgiem, jo šīs šūnas ir mazākumā.

Foto - VANESSA LEINERT/CATERS NEWS/LETA
Foto – VANESSA LEINERT/CATERS NEWS/LETA

Pievienot komentāru